发布时间：2020-01-12
十大进展分别为：“破解硅藻光合膜蛋白超分子结构和功能之谜”“反刍动物基因组进化及其对人类健康的启示”“实现哺乳动物裸眼红外光感知和红外图像视觉能力”“单碱基基因编辑造成大量脱靶效应及其优化解决方法”“提高中晚期鼻咽癌疗效的新方案”“揭示抗结核新药的靶点和作用机制及潜在新药的发现”“LincGET不对称表达引发小鼠2-细胞期胚胎细胞的命运选择”“小鼠早期胚胎全胚层时空转录组及三胚层细胞谱系建立的分子图谱”“植物抗病小体的结构与功能研究”“利用单细胞多组学技术解析人类胚胎着床过程”。
其中第四项，“单碱基基因编辑造成大量脱靶效应及其优化解决方法”即为灵长类疾病模型研究组与合作单位的研究成果。
CRISPR/Cas9及其衍生工具单碱基编辑器已广泛应用于生命科学和医学研究。然而，基因编辑造成的脱靶风险阻碍着该类技术应用于临床。中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉研究组与中国科学院上海生命科学研究院营养与健康研究所李亦学研究组和中国农业科学院深圳基因组研究所左二伟研究组合作，建立了新一代基因编辑工具脱靶检测技术—GOTI，并使用该技术发现之前普遍认为安全的单碱基基因编辑技术存在严重的、无法预测的DNA脱靶问题。该技术进一步将脱靶检测范围扩大至RNA水平，发现常用的两种单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶，通过对单碱基编辑工具进行改造，筛选到既保留高效的单碱基编辑活性又不会造成额外脱靶的新一代高保真单碱基编辑工具，为单碱基编辑应用于临床治疗提供了重要的基础。
相关研究成果分别发表于《科学》杂志（Science，2019，364：289-292）和《自然》杂志（Nature，2019，517：275-278）。
胞嘧啶单碱基编辑器的靶向效应和脱靶效应
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