发布时间：2026-04-08
4月8日，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心陈跃军研究组联合上海跃赛生物科技有限公司自主研发的全球首个难治性癫痫诱导多能干细胞（iPSC）来源异体细胞药物的IND（新药临床试验申请）获得了中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的批准。此前一个月内，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND，成为目前全球唯一一款在iPSC细胞治疗癫痫领域实现中美双批的创新产品。
癫痫是最常见的严重神经系统疾病之一，全球患病人数约7000万，中国约有1000万患者，其中约30%为药物难治性癫痫。传统药物、手术与神经调控治疗均存在显著局限，临床需求长期亟待满足。目前全球仅美国Neurona公司基于人胚干细胞（ESC）的癫痫细胞疗法进入临床试验阶段。
陈跃军研究团队长期深耕干细胞神经分化新技术开发和神经系统疾病的干细胞治疗研究，开发了高通量单克隆谱系示踪新技术——SISBAR，首次解析了神经分化过程的“黑匣子”，并基于谱系信息开发了神经细胞高效分化新技术——SphereDiff和细胞药物精准质控体系。
团队自主研发的UX-GIP001注射液是全球首个获批进入临床的基于iPSC的癫痫细胞治疗药物。UX-GIP001直击“脑内抑制性GABA能中间神经元功能缺陷”这一癫痫核心病理，通过将iPSC定向分化为具有特定功能特征的抑制性神经元并局部移植至癫痫病灶，可有效纠正疾病脑区兴奋-抑制失衡，进而重建功能性神经环路，突破传统对症治疗局限，为临床安全性与疗效提供了坚实基础。通过与国内顶尖医疗机构的高效协同，创新成果正加速跃出实验室、走向病床，在万亿级产业高地跑出细胞治疗的“中国路径”。
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