“神经疾病靶点”是中国科学院“十二五”阶段重大突破方向之一。五年间，神经所在新型基因编辑技术与非人灵长类脑疾病模型、发育性脑疾病机理与靶点、精神性脑疾病机理与靶点、神经退行性脑疾病机理与靶点等方面取得了系统性、原创性成果。

　　“发现FGF13是脑结构发育的重要调控分子”被《神经元》期刊选为1999年以来大脑皮层发育与疾病分子机制的主要进展之一，入选2012年中国科学院10个重大科技成果之一，并在全球脑科学研究组织联合体四年一度的代表大会上作大会特邀报告。

　　“发现多巴胺受体在抑制神经炎症中的关键作用”入选2013年度中国科学十大进展

　　“TRPC通道促进神经突触形成机制的研究”荣获2014年度国家自然科学二等奖

　　“神经发育与可塑性研究”研究团队荣获2011年度中国科学院杰出科技成就奖（集体奖）

　　在“疾病转基因猴模型”方面，神经所创新团队在国际上首次构建了有自闭症表型的转基因猕猴模型，成功完成转基因猕猴传代，研发出能将猕猴传代时间缩短的精子孵育技术，建立了猕猴孤雌单倍体干细胞系，改进了CRISPR/Cas9在猕猴的基因操作方法，为转基因猴和克隆猴模型构建奠定了基础。